1年前に公開したハリソンフォードが主演・製作した
実話映画のタイトル。オレゴン州のエリートビジネス
マンの家で3人の子供のうち2人がポンペ病という不
治の病気になり、平均寿命9年を宣告され、8歳の娘
を救うために第一人者の研究者を説得して共同で
製薬会社を興して薬を開発、無事その命を救った話。
4万人に1人というこの病気に日本の家族会も立ち上
がり、認可されていないこの薬を厚生労働省を動かし、
最短で認可され輸入した。
コンパッショネートユース（CU）未承認薬の人道的供
給システムは世界で導入が始まっている。きっかけ
は世界的パンデミックとなったHIV治療である。
あらゆる手段を高じても治療困難で、臨床できる状
態でない患者を救うために外国で開発中の研究新
薬を治療に利用する。
お隣韓国ではもう一歩進んで欧米型の臨床試験用
医薬品を治療目的に使用するTREATMENT INDを
導入している。
医療先進国アメリカでは、製薬会社の了解を得た医
師が食品医療庁（FDA）に申請を出し、承認が得られ
れば薬剤が届けられる。多くの場合患者ではなく製薬
会社が費用を払う。前出のポンペ病の例がそれである。
厚生労働省はまだ認可していないが、特例としてコン
パッショネートユースは既に活用され始めている。
副作用・製品保証・責任問題・費用負担。国によって
解釈は違うが、共通なのは患者の命を救いたい。
エイズ疾患・熱帯病・ハンセン病などで国内でも活用
実績はある。日本早期導入への提案はこちら
source:未承認薬のコンパッショネート使用
